اولین داروی آلزایمر در دنیا،‌ مورد تایید FDA

امروز FDA، از مسیر تسهیل شده، داروی Aduhelm (aducanumab) را برای معالجه بیماران مبتلا به آلزایمر با تصویب کرد، مسیر تایید این دارو همان مسیری است که تحت آن FDA دارویی را برای یک بیماری جدی یا تهدید کننده زندگی تصویب می کند و ممکن است فایده درمانی معنی داری نسبت به درمان های موجود داشته باشد.

این تصویب از بسیاری جهات قابل توجه است. Aduhelm اولین درمان تایید شده است که از سال 2003 برای بیماری آلزایمر ارائه شده است. همچنین اولین درمانی است که در جهت پاتوفیزیولوژی زمینه ای بیماری آلزایمر، یعنی وجود پلاک های بتا آمیلوئید در مغز انجام می شود. آزمایشات بالینی این دارو برای اولین بار نشان داد که استفاده از آن نهایتا منجر به کاهش این پلاک ها – از یافته های مشخص در مغز بیماران مبتلا به آلزایمر –  می شود. این پلاک ها ویرانگر هستند و منجر به زوال عقل می شوند.

بنا به گفته FDA: “ما یافته های کارآزمایی بالینی را به دقت بررسی کردیم، از کمیته مشورتی داروهای سیستم عصبی محیطی و مرکزی کمک گرفتیم، به چشم اندازهای جامعه بیمار گوش دادیم و تمام داده های مربوطه را بررسی کردیم. سرانجام ما تصمیم گرفتیم از مسیر تأییدی تسریع شده استفاده كنیم – مسیری كه هدف آن دسترسی زودتر به درمان های با ارزش بالقوه برای بیماران دارای بیماری های جدی است.”  آژانس به این نتیجه رسیده است که مزایای Aduhelm برای بیماران مبتلا به بیماری آلزایمر، بیشتر از خطرات درمانی آن است.

برنامه توسعه مرحله آخر Aduhelm شامل دو آزمایش بالینی فاز 3 بود. یک مطالعه، نقطه پایانی اولیه را نشان داد که کاهش افت بالینی را نشان می دهد. مطالعه دوم، نقطه پایانی اولیه را برآورده نکرد. در همه مطالعاتی که مورد ارزیابی قرار گرفت، Aduhelm به طور مداوم و بسیار قانع کننده سطح پلاک های آمیلوئید در مغز را به روشی وابسته به دوز و زمان کاهش داد. انتظار می رود که کاهش پلاک آمیلوئید منجر به کاهش افت بالینی شود.

همانطور که از نتایج به دست آمده بر می آید، درمان با Aduhelm به وضوح در تمام آزمایشات نشان داد که پلاک های بتا آمیلوئید را به طور قابل توجهی کاهش می دهد. این کاهش پلاک ها منجر به سود بالینی و بهبود بیمار می شود. پس از آنکه کمیته مشاوره نظرات خود را ارائه داد، بررسی و مشورت ما ادامه یافت و ما تصمیم گرفتیم که شواهد ارائه شده برای Aduhelm در برنامه تصویب تسریع شده قرار گیرد.

تخریب مغزی؛ ناشی از بیماری آلزایمر

بیماری آلزایمر، نوعی بیماری تخریب کننده است و بیماران حافظه و عملکرد شناختی خود را با گذشت زمان از دست می دهند. در مرحله آخر بیماری، افراد دیگر نمی توانند مکالمه داشته باشند یا به محیط خود پاسخ دهند. به طور متوسط ​​، یک فرد مبتلا به بیماری آلزایمر چهار تا هشت سال پس از تشخیص این بیماری قادر است تا زندگی کند، اما برخی از بیماران می توانند تا 20 سال با این بیماری به زندگی خود ادامه دهند.

نیاز به درمان فرد آلزایمری، فوری است: در حال حاضر، بیش از 6 میلیون آمریکایی با بیماری آلزایمر زندگی می کنند و انتظار می رود این تعداد با افزایش سن جمعیت رشد کند. آلزایمر ششمین علت اصلی مرگ و میر در ایالات متحده است.

اگرچه داده های ارائه شده درباره Aduhelm با توجه به مزایای بالینی آن پیچیده است، FDA مشخص کرده است که شواهد قابل توجهی وجود دارد کهAduhelm  پلاک های بتا آمیلوئید را در مغز کاهش می دهد و کاهش این پلاک ها به سبب جلوگیری و بهبود وضعیت بیمار می شود. در نتیجه تأیید FDA استفاده از Aduhelm را برای بیماران مبتلا به بیماری آلزایمر، یک درمان مهم و جدی تلقی می کند و به بیمار این امکان را می دهد تا با بیماری مبارزه کند.

منبع خبر